การรักษาที่เป็นไปได้สำหรับเซลล์รูปเคียว?

โรคโลหิตจางเซลล์รูปเคียวเป็นโรคเลือดที่สืบทอดมาโดยเซลล์เม็ดเลือดแดงกลายเป็นรูปเคียว/พระจันทร์เสี้ยว ทำให้เกิดการติดเชื้อบ่อย มีอาการบวมที่มือและขา เจ็บปวด อ่อนเพลียอย่างรุนแรง และเจริญเติบโตช้าหรือเป็นสาวแรกรุ่น การรักษามักมุ่งเน้นไปที่การควบคุมอาการและอาจรวมถึงยาแก้ปวดในช่วงวิกฤต ไฮดรอกซียูเรียเพื่อลดจำนวนครั้งของความเจ็บปวด ยาปฏิชีวนะและวัคซีนเพื่อป้องกันการติดเชื้อแบคทีเรียและการถ่ายเลือด แม้ว่าวิธีการรักษาโรคที่รุนแรงนี้ยังคงเข้าใจยาก แต่การศึกษาล่าสุด หากพิสูจน์แล้วว่าใช้ได้ อาจช่วยรักษาให้หายขาดได้ แม้ว่าวิธีการรักษาโรคที่รุนแรงนี้ยังคงเข้าใจยาก แต่การศึกษาล่าสุดในวารสารการแพทย์นิวอิงแลนด์ (ประสิทธิภาพทางชีวภาพและทางคลินิกของ LentiGlobin สำหรับโรคเซลล์เคียว/Kanter et. al. )หากได้รับการพิสูจน์ว่าใช้ได้ อาจเป็นวิธีรักษาที่เป็นไปได้ แพทย์เฉพาะทาง ในบทบรรณาธิการของNew England Journal of Medicine สัปดาห์นี้ Martin Steinberg, MD, ศาสตราจารย์ด้านการแพทย์ที่ Boston University School of Medicine แสดงความคิดเห็นเกี่ยวกับผลการศึกษาซึ่งเป็นการบำบัดด้วยยีนที่ประสบความสำเร็จครั้งแรกสำหรับโรคเซลล์รูปเคียวที่เพิ่มยีนเข้าไป สเต็มเซลล์จากเลือดของผู้ป่วยที่ป้องกันภาวะแทรกซ้อนของโรคเซลล์รูปเคียว "การบำบัดด้วยยีนด้วยสเต็มเซลล์แบบ autologous ช่วยขยายความเป็นไปได้ในการรักษาผู้ป่วยทุกรายโดยไม่จำเป็นต้องกดภูมิคุ้มกัน" Steinberg ซึ่งเป็นแพทย์โลหิตวิทยาที่ศูนย์การแพทย์บอสตันอธิบาย ในขณะที่ผู้ป่วยในการศึกษาไม่มีอาการของโรคเซลล์รูปเคียวอีกต่อไป Steinberg ชี้ให้เห็นว่าส่วนใหญ่ยังคงมีอายุขัยของเซลล์เม็ดเลือดแดงที่สั้นกว่าปกติ ซึ่งเขาคิดว่าอาจเกี่ยวข้องกับภาวะแทรกซ้อนบางอย่างในระยะยาว

Steinberg เชื่อว่าการที่ผู้ป่วยจะยอมรับการรักษาที่ยากและมีราคาแพงมากนี้ จะต้องรักษาให้หายขาดหรือเกือบจะรักษาให้หายได้และคงอยู่ไปตลอดชีวิต "ณ จุดนี้ เรายังไม่ทราบความยั่งยืนของผลลัพธ์ แต่จากการศึกษานี้ มีแนวโน้มที่ดี" เขากล่าว Steinberg ยอมรับว่าการรักษาด้วยยีนที่มีประสิทธิภาพสูงจะไม่ทำให้สุขภาพของคนส่วนใหญ่ที่เป็นโรคเซลล์รูปเคียวทั่วโลกดีขึ้น "ผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่เป็นโรคนี้อาศัยอยู่ในแอฟริกาและอินเดีย ซึ่งการเข้าถึงการดูแลสุขภาพที่มีเทคโนโลยีขั้นสูงมีจำกัด สิ่งที่จำเป็นคือยาที่สามารถรับประทานได้มากขึ้นและเพิ่มระดับฮีโมโกลบินของทารกในครรภ์ สิ่งนี้จะมีโอกาสสูงที่จะได้รับประโยชน์จากประชากรที่ทุกข์ทรมานมากที่สุด จากโรคนี้”